Pošto će jedna doza ‘Hemgeniksa’ koštati 3,5 miliona dolara, smatra se da se radi o najskupljem lijeku na svijetu, piše Science Alert.
Nedavna analiza isplativosti lijeka sugeriše da je to „relativno fer cijena“ za efekat samog tretmana – barem u Sjedinjenim Državama.
Hemofilija B je češća kod muškaraca nego kod žena, a mnoge žene nosioci nemaju simptome. Procjenjuje se da skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od ove bolesti. Primarni lijek koji se trenutno koristi za liječenje hemofilije B u SAD obezbjeđuje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali to je doživotno liječenje koje ima visoku cijenu, piše AJB.
Kod pacijenata sa teškim simptomima potreban je rutinski i skup režim liječenja, čija efikasnost može vremenom da oslabi, piše Science Alert.
Hemgenik je dizajniran kao intravenski proizvod sa jednom dozom. Lijek se unosi u tijelo na osnovu virusnog vektora koji isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ćelije zatim same repliciraju genetske informacije, šireći uputstva za protein zgrušavanja poznat kao faktor IKS.
„Genska terapija za hemofiliju je na pomolu više od dvije decenije. Uprkos napretku u liječenju hemofilije, prevencija i liječenje epizoda krvarenja mogu negativno uticati na kvalitet života pojedinaca“, rekao je Piter Marks, direktor FDA-ovog Centra za procjenu i istraživanje bioloških preparata.
Bezbjednost i efikasnost Hemgenika su procijenjene u dvije studije koje su uključivale 57 odraslih muškaraca starosti od 18 do 75 godina sa teškom ili umjereno teškom hemofilijom B. Efikasnost je određena smanjenjem godišnje stope krvarenja (ABR) kod muškaraca.
Hemgenik je trenutno klasifikovan kao „lijek siročad“ jer će se koristiti samo kod malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenik-a (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na američko tržište u narednih sedam godina.
